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Investigadores de la Universidad de Utah identifican una molécula que podría tratar y detener la enfermedad de Parkinson

Daniel Scoles, profesor asociado de neurología, y Stefan Pulst, presidente de neurología, analizan una molécula recientemente identificada que podría ayudar a tratar la enfermedad de Parkinson y ralentizar su progresión. (Salud de la Universidad de Utah)

Tiempo de lectura estimado: 3-4 minutos

SALT LAKE CITY – Científicos de la Universidad de Utah Health hicieron un descubrimiento que podría conducir a una nueva forma de tratar la enfermedad de Parkinson y potencialmente detener su progresión.

Daniel Scoles, profesor asociado de neurología en la universidad, y su equipo de investigadores publicaron recientemente un informe sobre el descubrimiento en el Journal of Biological Chemistry, detallando cómo la molécula ralentiza la producción celular de una proteína llamada alfa-sinucleína.

En un cerebro sano, se cree que la alfa-sinucleína ayuda a las células nerviosas a comunicarse. Sin embargo, en cerebros enfermos, esta proteína se agrega, o se agrupa, dentro de las neuronas para crear fibras pequeñas y delgadas llamadas fibrillas, que se cree que provocan la muerte de las neuronas productoras de dopamina y pueden provocar trastornos neurodegenerativos como la enfermedad de Parkinson, el cuerpo de Lewy. demencia o atrofia multisistémica.

La dopamina es un neurotransmisor, lo que significa que sirve como mensajero entre las células nerviosas y participa en el movimiento del cuerpo, el aprendizaje, la memoria, el sueño y la vigilia e incluso la regulación del estado de ánimo. Cuando mueren las neuronas que producen la dopamina, las personas pueden desarrollar la enfermedad de Parkinson, un trastorno del sistema nervioso central que afecta el movimiento y el equilibrio, provocando a veces temblores. Afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo y es degenerativa, por lo que los síntomas empeoran a medida que avanza la enfermedad y mueren más neuronas.

Los tratamientos actuales para el Parkinson son medicamentos que actúan de manera similar a la dopamina y pueden ayudar a enviar esos mensajes entre células nerviosas para controlar los síntomas, pero no existe una cura actual para la enfermedad ni ninguna forma de detener su progresión.

Aunque la muerte de las neuronas en el Parkinson es todavía un misterio, los investigadores han estado buscando -sinucleína como culpable, por lo que ser capaz de ralentizar la producción de la proteína potencialmente tóxica podría ayudar a ralentizar la muerte de esas neuronas y, por tanto, ralentizar la degeneración neural.

"La mayoría de los casos de enfermedad de Parkinson se caracterizan por una sobreabundancia de alfa-sinucleína ", dijo Scoles. "El pensamiento predominante es que si reduce su abundancia general, esto sería terapéutico".

Duong Huynh, profesor asociado de investigación en el departamento de neurología de la Universidad de Utah, utilizó herramientas de edición de genes para insertar un gen de luciérnagas que codifica una proteína productora de luz en genes humanos. Cuando la proteína se activaba, hacía que las células humanas brillaran cuando el gen de la alfa-sinucleína estaba activo y se atenuaba cuando estaba menos activo.

Scoles y Huynh trabajaron con Stefan Pulst, presidente del departamento de neurología de la universidad e investigadores del Centro Nacional para el Avance de las Ciencias de la Traducción para utilizar estas células productoras de luz para ejecutar millones de evaluaciones para ver cómo una variedad de moléculas pequeñas afectarían al gen de la alfa-sinucleína.

El equipo usó un configuración robótica para evaluar 155,885 compuestos diferentes en las instalaciones del centro.

Determinaron que una molécula llamada A-443654 probablemente podría inhibir la producción de la proteína. Huynh murió en 2018, y una investigadora postdoctoral llamada Mandi Gandelman realizó más pruebas y descubrió que la molécula ralentizaba el gen de la alfa-sinucleína en las células humanas y también reducía la producción del gen de la proteína alfa-sinucleína.

El La molécula también puede aliviar el estrés que los agregados de alfa-sinucelina ejercen sobre las células y que pueden hacer que mueran. Gandelman explicó que esta disminución en el estrés en la célula puede permitir que las células descompongan los agregados que ya se han formado.

"Podemos detener la producción, pero también necesitamos degradar lo que ya está agregado", dice Gandelman. . "Cuanto más agregado es, más tóxico se vuelve".

El equipo planea realizar más investigaciones para ver si la molécula puede convertirse en un tratamiento potencial para el Parkinson y otros trastornos neurodegenerativos que involucran alfa -Agregados de proteínas sinuceleína. También observarán otras moléculas que encontraron durante sus pruebas que pueden inhibir la producción de alfa-sinucleína.

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